Abstract

Desde que se introdujo el concepto, en la década de los 70, de tratar una enfermedad reemplazando en el paciente su DNA dañado por un DNA corregido, la terapia genética ha prometido revolucionar la medicina. El primer modelo de trabajo se probó en ratones en la década de 1980 y, en la década de 1990, se comenzaron a utilizar estrategias de terapias genéticas, con un éxito limitado, para tratar deficiencias inmunitarias y nutricionales. Luego, en 1999, un paciente en un estudio clínico de terapia genética de la Universidad de Pensilvania murió por complicaciones asociadas a una respuesta inmune contra el vector genético. La tragedia detuvo temporalmente todo el campo, el cual se fue recuperando lenta pero sostenidamente, hasta el año 2012, donde el descubrimiento de CRISPR, una tecnología que permite fácilmente hacer modificaciones precisas en genes humanos, revitalizó nuevamente esta área. A continuación, se presentan los conceptos básicos de terapia génica y se realiza un recorrido histórico con los mayores hitos que han ocurrido en los últimos 50 años.